ProQR生物制药公司

我们是ProQR，一家致力于为有需要的患者创造新药的公司。我们 专注于一组称为罕见疾病的疾病，对新药的需求非常高。在大约 7,000种罕见疾病中，不到400种患有治疗，我们打算改变这种情况。为了治疗这些疾病，我们使用RNA疗法，这种技术使我们能够解 决由遗传缺陷引起的遗传性疾病。

我们的重点是非常严重的疾病，治疗方案有限。除此之外，我们致 力于开发针对几种遗传性失明形式的新药，如Leber的先天性黑朦，Usher综合征和常染色体显性视网膜色素变性。

ProQR的愿景

2019年1月，我们启动了ProQR Vision 2023”战略，制定了将 ProQR打造成一家多产品平台公司的计划，该公司为患有遗传性视 网膜疾病的患者独立开发和商业化治疗。到2023年，该公司预计其 管道至少有两种商业产品，至少有三种后期和七种早期项目正在开 发中。与此同时，该公司将继续扩展其在其他治疗领域的RNA平台 能力，并计划选择性地合作非核心治疗领域和非罕见疾病的计划。

ProQR的视觉2023年遗传性视网膜疾病战略

'ProQR Vision 2023'战略为ProQR成为一家全面整合的公司提供 了明确的途径，该公司为患有IRD的患者独立开发和商业化创新的RNA药物。鉴于目前已知的300个IRD中的许多IRD需求很高，我们相 信这种综合方法将使我们能够更有效地将我们的科学创新转化为多 种可能改变生命的患者用药，首席执行官Daniel A. de Boer说。ProQR。凭借我们经验丰富的团队，预测性转化模型和精准医 学的能力，我们有能力执行这一长期战略并推进继承失明的药物领域。”

丹尼尔德波尔自2012年成立以来，我们是我们的创始首席执行 官.Daniel是一位连环企业家，也是罕见疾病患者的热情倡导者。他组建了一批成功的生物技术高管作为联合创始人，并组建了一支 由150名经验丰富的科学家和药物开发人员组成的团队，致力于为 有需要的患者创建RNA疗法。在Daniel的领导下，ProQR在多个罕见 疾病发展计划中启动了临床试验，并筹集了超过3亿美元的资金，其中包括在纳斯达克上市。Daniel负责公司的整体战略和一般业务。在创建ProQR之前，Daniel是RNA Systems，PC Basic和Running IT的创始人兼首席执行官，他领导的公司经历了多个增长阶段，在 多个欧洲国家开发和推出了多个产品。丹尼尔还是Amylon Therapeutics的联合创始人，Amylon Therapeutics是一家开发遗 传性脑疾病治疗药物的公司。在2018年，丹尼尔被安永评为年度 新兴企业家”。

Gerard Platenburg自2014年2月起担任我们的首席创新官.Gerard 是我们公司的联合创始人，并在2012年8月至2013年12月期间担任 我们监督委员会的唯一成员.Gerard在RNA调制和孤儿药物发现方面 拥有广泛的背景和发展，并负责我们的创新部门。Gerard拥有超过 20年的高级管理经验，他在不断发展的生物技术公司的运营和领导 角色中获得了这些经验。在加入我们公司之前，Gerard于2009年6 月至2014年1月在Isa Pharmaceuticals BV工作.Gerard共同创立了 Prosensa Holding NV，将其发展成为着名的RNA调制临床阶段公司，并于2002年4月至5月期间担任过多个职位。2009年，包括首席 执行官和首席开发官。Gerard还于1990年4月至2002年3月在 Pharming BV工作。他是早期技术的热情和驱动先驱。Gerard于 1987年在莱顿大学获得化学和分子生物学硕士学位，并在莱顿大学 攻读博士学位。

Smital Shah自2014年10月起担任我们的首席财务官，并于2018年 11月晋升为首席商务和财务官，负责财务，投资者关系和沟通，业 务发展和商业。Smital在生物制药公司和投资银行业务方面拥有12 年的管理和领导经验，在财务战略，资本市场和业务发展方面拥有 丰富的经验。在加入我们之前，Smital曾在Gilead Sciences工作，管理着数十亿美元的债务，现金和投资组合。在Gilead之前，Smital在Leerink Partners和JP Morgan投资银行业务多年，专注 于生物技术领域的融资和战略交易。在这段时间，Smital帮助新兴 和成熟的生物技术公司筹集了超过10亿美元的股权资本和超过70亿 美元的债务资本，并为各种战略交易提供建议，如合并，资产剥离，资产出售，股息，特许权使用费和公司合作伙伴关系。在此之前，她曾在强生公司担任过各种研发重点职位。Smital拥有化学工程 学士和硕士学位以及加州大学伯克利分校的MBA学位。

David Rodman, MD是我们的研发执行副总裁。David于2017年加入 ProQR，之前曾在诺华生物医学研究所（NIBR），Vertex Pharmaceuticals，miRagen Therapeutics和Nivalis Therapeutics担任领导职务。在2005年进入工业界之前，David在 科罗拉多大学领导了遗传性肺病中心，并在科罗拉多州丹佛市的国 家犹太医学和研究中心领导囊性纤维化护理，教学和研究工作。。在工业领域工作了12年，David负责推动创新，将尖端科学转化 为包括CF，肺纤维化，肺动脉高压和严重免疫和炎症疾病在内的罕 见疾病的转化新疗法。在Vertex Pharmaceuticals，他指导早期和 晚期CF临床开发计划，包括Kalydeco®，Orkambi®和VX-661。David 于1976年获得哈弗福德学院经济学学士学位，1980年获宾夕法尼亚 大学医学博士学位，并在科罗拉多大学完成内科，肺和重症医学医 学培训。他曾担任美国国立卫生研究院的顾问，当选为美国临床调 查协会会员，并且是美国心脏协会的会员。科罗拉多大学的肺和重 症监护医学。他曾担任美国国立卫生研究院的顾问，当选为美国临 床调查协会会员，并且是美国心脏协会的会员。科罗拉多大学的肺 和重症监护医学。他曾担任美国国立卫生研究院的顾问，当选为美 国临床调查协会会员，并且是美国心脏协会的会员。

领导班子

医学博士Aniz Girach是我们的首席医疗官。在学术界工作了11年 之后，他与Eli Lilly一起加入制药行业，专注于视网膜疾病。他 在默克公司担任全球眼科专家，以及担任临床开发副总裁的Alcon 和ThromboGenics（现为Oxurion）担任全球眼科学/首席医疗主管，共有22年的行业经验。监督Ocriplasmin（Jetrea）的开发和批 准的官员 - 第一个用于治疗视网膜疾病的生物疗法。除了在美国 费城Wills眼科医院担任荣誉教授之外，他最近担任Nightstar Therapeutics的首席医疗官，负责监督遗传性视网膜疾病基因疗法的开发。他目前是国际眼科组织3个科学顾问委员会的成员，也是5 个同行评审期刊的评论员，包括Eye和IOVS。他编辑了4本书，并在 眼科学同行评审期刊上发表了100多篇摘要/手稿。

Tiffany Burt是我们的副总裁，商业负责人，在发布前市场开发和 全球生物制药商业化的所有阶段（包括多个罕见治疗领域）拥有超 过20年的全球商业经验。她参与了8种不同产品的推出。在加入 ProQR之前，她曾在Verastem Oncology担任营销副总裁，负责建立 营销组织，包括2018年在商业组织推出Duvelisib的关键平台和计 划。在加入Verastem之前，Tiffany在EMD Serono，ARIAD担任过多 个商业领导职位。和诺华。Tiffany在范德比尔特大学获得心理学 学士学位，在韦伯斯特大学获得MBA学位。

杰拉德•普拉滕堡

大卫罗德曼

Aniz Girach

蒂芙尼伯特

监督委员会

Antoine Papiernik

艾莉森劳顿

詹姆斯香农

巴特菲利乌斯

Theresa Heggie

名誉监事会成员

亨利泰尔梅尔

科学顾问委员会

皮特亚当森

Phillip D. Zamore

Cy Stein

Annemieke Aartsma Rus

Thaddeus Dryja

彼得A.比尔

余一涛

监督委员会

Dinko Valerio是我们的创始人之一，目前担任我们的监事会主席。Valerio先生自2014年1月起担任我们的监事会成员.Valerio先生 是一位科学家和经验丰富的生物技术企业家，在公共和私营公司担 任首席执行官和董事会成员。Valerio先生是荷兰生物技术公司 Crucell NV的创始人兼前首席执行官，也是生命科学风险投资公司 Aescap Venture的创始人和前普通合伙人。1999年，Valerio先生 是Galapagos Genomics NV的创始人之一，该公司是Crucell NV的衍生公司，开发新型的动作药物。除了他的企业经验，Valerio先 生还是莱顿大学造血系统基因治疗领域的教授。他于1982年获得阿 姆斯特丹大学生物学理学硕士学位，并获得博士学位。曾于1986年 在莱顿大学获得分子遗传学荣誉学位.Valerio先生于1985年在旧金 山的Genentech公司担任访问科学专家，1986年至1987年在圣地亚 哥Salk研究所担任博士后研究员。他是一名作者在同行评审的期刊 上发表了100多篇文章，并在11个专利家族中发明了一篇文章。

Antoine Papiernik自2014年1月起担任我们的监事会成 员.Papiernik先生是Sofinnova Partners的管理合伙人，他于1997 年加入.Papiernik先生是Actelion，Addex，Auris Medical，Orexo等上市公司的初始投资者和活跃董事会成员。，NovusPharma（当时卖给CTI），Movetis（然后卖给Shire），Mainstay，Pixium和Stentys，分别在苏黎世证券交易所，纳斯达 克全球市场，斯德哥尔摩证券交易所，米兰Nuovo Mercato，比利 时上市证券交易所，都柏林证券交易所和巴黎EuroNext，在 Cotherix（最初纳斯达克上市，然后卖给Actelion），CoreValve （卖给Medtronic），Fovea（卖给Sanofi Aventis）和Ethical Oncology Science（EOS，卖给Clovis Oncology）。Papiernik先 生还投资并担任私人公司MD Start，ReCor的董事会成员，Shockwave医疗和反射医疗。Papiernik先生拥有宾夕法尼亚大学沃 顿商学院的MBA***

艾莉森劳顿自2014年9月起担任我们的监事会成员。劳顿女士现任 Kaleido Biosciences Inc.总裁兼首席执行官。劳顿女士曾担任 Aura Biosciences Inc.和OvaScience，Inc。的首席运营官。1991 年至2013年，女士在2011年收购Genzyme之后，Lawton在Genzyme公 司

Genzyme以及随后在Sanofi-Aventis担任越来越多的职务，后 者各自成为全球生物制药公司。Lawton女士曾担任Genzyme Biosurgery的负责人，负责Genzyme的全球整形外科，外科和细胞 治疗以及再生医学业务。在此之前，劳顿女士监督Genzyme的全球 市场准入，其中包括法规事务，全球健康成果和战略定价，全球公 共政策，和全球产品安全与风险管理。在加入Genzyme之前，Lawton女士在英国的制药公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女 士是Verastem，Inc。（一家公共生物制药公司）的董事会成员。她还在Cubist Pharmaceuticals的董事会任职三年，直到2015年被 Merck＆Co.，Inc。收购。她目前是马萨诸塞州生命科学中心的科 学顾问委员会成员。她曾担任法规事务专业协会董事会主席和主席 以及过去的FDA咨询委员会成员，负责细胞和基因治疗委员会。她 以优异的成绩获得了伦敦国王学院的药理学学士学位。Lawton在英 国的制药公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家公共生物制药公司）的董事会成员。她还在Cubist Pharmaceuticals的董事会任职三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收购。她目前是马萨诸塞州生命科学中心的科学顾问委员会 成员。她曾担任法规事务专业协会董事会主席和主席以及过去的FDA咨询委员会成员，负责细胞和基因治疗委员会。她以优异的成 绩获得了伦敦国王学院的药理学学士学位。Lawton在英国的制药公 司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家 公共生物制药公司）的董事会成员。她还在Cubist Pharmaceuticals的董事会任职三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收购。她目前是马萨诸塞州生命科学中心的科学顾问委员会 成员。她曾担任法规事务专业协会董事会主席和主席以及过去的FDA咨询委员会成员，负责细胞和基因治疗委员会。她以优异的成 绩获得了伦敦国王学院的药理学学士学位。她还在Cubist Pharmaceuticals的董事会任职三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收购。她目前是马萨诸塞州生命科学中心的科学顾问委员会 成员。她曾担任法规事务专业协会董事会主席和主席以及过去的FDA咨询委员会成员，负责细胞和基因治疗委员会。她以优异的成 绩获得了伦敦国王学院的药理学学士学位。她还在Cubist Pharmaceuticals的董事会任职三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收购。她目前是马萨诸塞州生命科学中心的科学顾问委员会 成员。她曾担任法规事务专业协会董事会主席和主席以及过去的FDA咨询委员会成员，负责细胞和基因治疗委员会。她以优异的成 绩获得了伦敦国王学院的药理学学士学位。

James Shannon，MD自2016年6月起担任我们的监事会成员。詹姆斯 在药物开发和制药领域拥有广泛的职业生涯。从2012年到2015年退 休，James是GlaxoSmithKline的首席医疗官。在此之前，他曾担任 诺华公司药物开发全球主管和Sterling Winthrop Pharmaceuticals临床开发高级副总裁。他曾在Biotie，Circassia，Crucell，Endocyte，MannKind和Cerimon Pharmaceuticals等公 司担任董事职位。他在贝尔法斯特女王大学获得本科和研究生学位，并且是英国皇家内科医学院的会员。

Bart Filius于2014年加入加拉帕戈斯担任首席财务官，并于2017 年加入首席运营官职位。在加入加拉帕戈斯之前，Filius先生在赛 诺菲担任过多个行政职位，担任副总裁，欧洲首席财务官，荷兰和 副总裁兼并与收购总裁。在加入赛诺菲之前，Filius先生是Arthur D. Little的战略顾问。Filius先生拥有INSEAD的MBA学位和 Nyenrode大学的商业学士学位。

Theresa Heggie目前担任Alnylam Pharmaceuticals的高级副总裁，CEMEA主管。此前，她曾在Shire担任高级商业和运营职务，负责 建立EMEA罕见疾病业务并领导全球商业运营，并在Shire收购 Jerini担任首席执行官之后。在她的职业生涯早期，Heggie女士在 Janssen Pharmaceuticals和Baxter Healthcare的商业组织中担任 越来越多的高级职位。Heggie女士还是SOBI（瑞典Orphan Biovitrum）的董事会成员，目前担任BioCryst的董事会成员。她 获得了康奈尔大学的学士学位。

Henri Termeer

1946年2月28日 - 2017年5月12日

Henri于2012年成为我们的联合创始人，并于2014年1月起担任监事 会副主席，直至2017年5月12日去世。从1983年10月至2011年6月，Henri担任Genzyme Corporation的董事长，总裁兼首席执行官。在 加入Genzyme之前的十年里，Henri曾在人类保健产品制造商Baxter International Laboratories，Inc。工作。在Sanofi收购Genzyme 后，Henri于2011年6月辞去Genzyme的职务。Henri因其对生物技术 产业和医疗保健领域的贡献而广受认可，积极参与人道主义援助，政策问题和提供医疗保健方面的创新。他是马萨诸塞州综合医院和 合作伙伴医疗保健委员会的董事会成员，也是哈佛医学院研究员的董事会成员。Henri还是麻省理工学院董事会成员，并在其执行委 员会和生物技术产业组织（BIO）的董事会成员中任职。他是新英 格兰医疗保健研究所的名誉主席，这是一家非营利性的应用研究卫 生政策组织，他在创立过程中发挥了重要作用。Henri是ProQR Therapeutics NV，Abiomed Inc.，Aveo Pharmaceuticals，Verastem，Inc.，Moderna Therapeutics and Medical Simulation的董事会成员，并于2014年通过Actavis于2015年3月收 购，成为Allergan，Inc。的董事会成员。2008年，他被任命为马 萨诸塞州州长Deval Patrick的经济顾问委员会成员。亨利于2010 年至2011年担任波士顿联邦储备银行董事会主席。Henri在 Economische Hogeschool（荷兰伊拉斯姆斯大学）学习经济学，并 获得弗吉尼亚大学达顿学院的MBA学位。

Henri是一位有远见的罕见疾病领导者，是Genzyme的首席执行官，开创了罕见疾病药物开发的先河。2017年，亨利意外去世。ProQR 将通过完成我们共同完成的使命来继续履行其遗产。

科学顾问委员会

Art Levin博士在大型制药和生物技术公司的药物注册发现方面拥 有超过20年的RNA药物开发经验。他一直是许多寡核苷酸开发的关 键，包括第一批批准的反义药物，以及临床试验中第一种microRNA 靶向治疗药物。他目前是Avidity Biosciences的研发执行副总裁，Levin博士发表了60多篇科学文章，并担任寡核苷酸治疗学会的主任。

Pete Adamson，博士是Johnson＆Johnson的疾病领域要塞负责人，眼科学副总裁。他是我们以前的眼科高级副总裁。Pete此前曾担任 GlaxoSmithKline的副总裁兼发现眼科主任。在GSK任职期间，Pete 负责一些知名外部联盟的科学方面以及一些内部资产的开发。Pete 在伦敦大学获得生物化学博士学位，之后在癌症研究和血管生物学 研究中心担任博士后研究员，之后成为伦敦大学眼科学院教授。Pete在炎症，眼科和神经病学领域撰写了100多篇同行评审的科学 出版物。皮特保留了伦敦大学学院的荣誉学位，

Phillip D. Zamore博士是Howard Hughes医学研究所的研究员，生 物医学科学的Gretchen Stone Cook主席，生物化学和分子药理学 教授，以及马萨诸塞大学医学院RNA治疗研究所的主席。他还是 Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的联合创始人。扎莫尔博士及其同事几乎在RNA沉默研究的所有重大突破中发挥 了作用。

Cy Stein，MD是医学肿瘤学和分子与细胞生物学教授，也是希望之 城医学肿瘤学和治疗研究系的前任主席，负责该部门的临床和研究 项目。他是Nucleic Acid Therapeutics的联合主编，已有20多年的历史，也是反义科学的视角”系列编辑。斯坦因博士被纽约时 报杂志和纽约杂志评为该领域的顶级医师，他已获得11项专利，并 在科学，自然生物技术和内科医学年刊等知名期刊上发表了大量文章。

Annemieke Aartsma Rus，博士莱顿大学医学中心转化遗传学教授 在反义介导的Duchenne肌营养不良症（DMD）外显子跳跃治疗中发 挥了重要作用。在2015年和2016年，她被Expertscape选为过去10 年中DMD最具影响力的科学家。Aartsma-Rus博士协调了涉及学者，行业，监管机构和患者代表的利益相关者会议，其中包括2015年4 月和2016年11月由欧洲医药机构主办的两次会议。其中，她是COST 行动的主席反义介导的外显子跳过罕见疾病，TREAT-NMD联盟 执行委员会前任主席，寡核苷酸治疗学会当选主席。

Thaddeus（Ted）Dryja，MD哈佛大学医学院眼科学教授，马萨诸塞 州眼科和耳科医院的教员。他曾在诺华生物医学研究所担任全球眼 科研究主管。1983年，他加入了马萨诸塞州眼科和耳科医院以及哈 佛医学院眼科学系，在那里他领导了一个研究视网膜遗传性疾病的分子遗传学研究小组，以及实施一般眼科和眼科病理学。Dryja博 士的研究发现包括为肿瘤抑制基因（如视网膜母细胞瘤基因，视网 膜母细胞瘤基因的鉴定和克隆）的致癌突变的隐性性质找到令人信 服的证据，鉴定16种不同的基因，负责视网膜变性和视网膜功能障 碍的形式。1996年，他成为美国国家科学院院士。

Peter A. Beal，博士是加州大学戴维斯分校化学系的教授。他的研究重点是使用化学方法研究RNA生物学，特别强调RNA编辑和RNA 干扰。Beal实验室的工作使我们对ADAR酶的作用机制有了基本的了 解，这些酶负责人体内腺苷对肌苷酸RNA的编辑。此外，他的小组 还领导开发了结构指导方法，用于优化化学修饰的寡核苷酸，用于 RNA干扰，降低脱靶效应。Beal于1989年获得北达科他大学的理学 学士学位，并与Donald Bergstrom教授一起从事核苷类似物合成的本科研究。他获得了博士学位。在Peter B.教授的指导下 1994年 获得加州理工学院的Dervan，并于1994年至1996年在Stuart L. Schreiber教授的实验室担任哈佛大学国立卫生研究院（NIH）博士 后研究员。Beal于1996年加入犹他大学化学系，2005年升任正教授。他于2006年搬到加州大学戴维斯分校，担任教授的终身教授。他 为研究界提供的奖项和服务包括：NIH First Award（1998），Camille Dreyfus教师学者奖（2002年），Robert Parry教学奖，犹他大学（2005年）; 美国科学促进会会员（2012年）合成与生物 化学宪章会员NIH研究部门（2008-2012）。Beal在本科阶段教授有 机化学，在研究生阶段教授核酸化学和化学生物学的几个课程。他 还是NIH资助的加州大学戴维斯分校化学生物学研究生课程的主任。比尔已经指导了40多名博士学位。和理学硕士学位的学生在他的实验室进行研究生研究。

余义涛博士他是罗切斯特大学医学中心的生物化学和生物物理学教 授，并于1999年创办了自己的研究实验室。他的研究重点是了解转 录后RNA编辑在调节细胞过程中的作用，如端粒再生，前mRNA剪接 和mRNA的蛋白质编码能力。他还被称为靶向RNA编辑的先驱，用于 纠正由过早终止密码子引起的蛋白质翻译缺陷。余教授是70多篇经 同行评审的科学论文的作者，曾担任多个科学，政府和患者组织的成员

评审员，包括美国国立卫生研究院，国家科学基金会，吉尔 伯特家庭基金会。和RNA协会。

ProQR Therapeutics

+31 88 166 ***

info**[ta]**r.com

总部莱顿：

Zernikedreef 9

2333 CK Leiden

办事处剑桥：

245 Main Street（2nd Floor）

Cambridge，MA 0***

USA |

Facebook Twitter | YouTube | LinkedIn

投资者关系

Hans Vitzthum

LifeSci Advisors

+1 617 535 ***

hans**[ta]**sciadvisors.com

媒体咨询

Sariette Witte

企业传播

总监pr**[ta]**r.com

患者信息

patientinfo**[ta]**r.com

如果您有任何疑问，可以通过recruitment**[ta]**r.com

Laura Faber联系。

IR联系人

ProQR Therapeutics NV

电话：+31 88 166 ***

电子邮件：info**[ta]**r.com

Hans Vitzthum

LifeSci顾问

电话：+1 617 535 ***

电子邮件：hans**[ta]**sciadvisors.com

媒体联系

企业传讯总监

电子邮件：pr**[ta]**r.com

分析师

公司 分析人士 电子邮件

领导者

Eliana Merle

Eliana.Merle**[ta]**or.com

花旗

Yigal Nochomovitz

yigal.nochomovitz**[ta]**.com

RBC

Kennen MacKay

kennen.mackay**[ta]**m.com

肯彭

Suzanne van Voorthuizen

Suzanne.vanVoorthuizen**[ta]**en.com

JMP证券

Liisa A. Bayko

lbayko**[ta]**ecurities.com

Chardan

Keay Nakae

KNakae**[ta]**dan.com

了Evercore

Josh Schimmer

Josh.Schimmer**[ta]**coreisi.com

HC Wainwright

安德鲁费恩

afein**[ta]**o.com

国家证券公司

Jonathan Aschoff

jaschoff**[ta]**esearch.com