ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）今天宣布，第一名患者已进入1/2期开放标签试验，评估QR-110的安全性，耐 受性，药代动力学和疗效。由于CEP290基因的p.Cys998X突变，该试验将招募约6名****和6名患有Leber先天性黑朦10（LCA 10）的儿童。受试者将每三个月接受一剂QR-110，一只眼睛总共接受四次 剂量。该试验计划在三个专业中心进行：爱荷华大学，爱荷华州，美国爱荷华州，宾夕法尼亚大学的Scheie眼科研究所，美国宾夕法 尼亚州费城和比利时根特的根特大学医院。
基金会抗击失明首席执行官Benjamin Yerxa博士表示，“我们很高 兴ProQR的临床试验推出，用于治疗由于CEP290中的p.Cys998X突变 导致视力丧失的人。这些患者没有其他选择，而且，我们相信大多 数新兴基因替代技术都无法将大型CEP290基因传递给视网膜。”QR-110是ProQR在眼科管道中的主导计划，其中包括两个Usher综合 征项目，Fuchs内皮角膜营养不良项目和Stargardt病项目。QR-110 是ProQR进入临床开发的第二个项目，继QR-010后，正在开发用于 引起囊性纤维化的最常见突变。
ProQR首席发展战略官David M. Rodman博士说：“该公告表明了实 现我们基于分子诊断和RNA治疗平台开发精准药物的目标的重要下 一步。” “QR-110计划是计划中一系列眼科学试验中的第一个，该试验利用我们的RNA治疗平台来确定遗传性视网膜营养不良患者 失明的根本原因。我们希望这项试验能够为我们提供有关QR-110在 ****和LCA 10儿童中的安全性，有效性和可开发性的基本信息。”QR-110的主要事实
•QR-110旨在延缓疾病的进展或恢复视力由于CEP290基因中的p.Cys998X突变，在LCA 10患者中。
•QR-110是单链RNA寡核苷酸，旨在恢复野生型或正常CEP290 mRNA。
•在QR-110的临床前研究中，显示在纯合视杯有机体模型中将接近 100％的突变mRNA转化为野生型。
•眼睛半衰期长，不经常给药。
•通过玻璃体内给药进行管理，这被视为常规程序。
•ProQR赞助的预评估/回顾性自然史研究收集了25名LCA 10名患者 在16年内的数据，于2017年完成（Samuel G. Jacobson等人;由 Intronic引起的Leber先天性黑蒙病临床试验的结果测量CEP290基 因突变.Invest.Ophthalmol.Vis.Sci。2017; 58（5）：2609-2622。）
PQ-110-001试验
PQ-110-001是一项开放性试验，包括大约6名儿童（6至17岁）和6 名****（≥18岁）因LCA 10而需要一份或两份CEP290基因中的p.Cys998X突变。在试验期间，受试者将在一只眼睛中接受四次玻 璃体内注射QR-110; 每三个月一次。QR-110试验预计将在三个中心 进行，这些中心在美国和欧洲具有重要的遗传性视网膜疾病专业知 识。该试验的目标将包括安全性，耐受性，药代动力学和功效
视 觉功能和视网膜结构的恢复或改善
眼科终点，如视力，全视 野刺激测试（FST），光学相干断层扫描（OCT），瞳孔光反射 （PLR），移动过程和固定稳定性。还将评估试验受试者的生活质 量变化。预计在2018年治疗6个月后的大多数患者的临时安全性和 有效性试验结果，预计2019年所有患者的完整12个月治疗数据。
Leber的先天性黑蒙10
Leber的先天性黑蒙（LCA）是由于儿童遗传性疾病导致失明的最常 见原因，并且由一组疾病组成，其中LCA 10是更严重的形式。LCA 10由CEP290基因突变引起，其中p.Cys998X突变是最常见的。LCA 10导致早期视力丧失，导致大多数人在出生后的头几年失去视力。迄今为止，尚未批准治疗或临床开发中的其他产品来治疗疾病的根 本原因。由于这种突变，西方世界大约有2000人拥有LCA 10。
QR-110
QR-110是一种一流的基于RNA的研究寡核苷酸，旨在解决由于 CEP290基因中的p.Cys998X突变导致的Leber先天性黑朦的根本原因。p.Cys998X突变是前mRNA中一个核苷酸的取代，其导致mRNA和非 功能性CEP290蛋白的异常剪接。设计QR-110以恢复正常（野生型） CEP290 mRNA
结合前mRNA中的突变位置导致正常CEP290蛋白的产生，引起前mRNA的正常剪接。QR-110旨在通过眼内玻璃体内注 射给药，并已在美国和欧盟获得孤儿药指定，并获得FDA的快速指 定。 该公司在2016年和2017年的几个会议上提供了有前途的临床前数据，这些数据支持QR-110的临床开发，包括视觉和眼科研究协会年会 （ARVO）.QR-110展示了救援的能力携带一个或两个拷贝的p.Cys998X突变的LCA 10患者细胞中的正常mRNA和蛋白质谱。在LCA 10患者衍生的视杯有机体模型QR-110中拯救了导致功能性CEP290蛋 白的mRNA谱。结果显示QR-110在单次玻璃体内注射后到达体内外核 层，即眼内治疗作用的靶位点。
ProQR Therapeutics致力于通过创造转化性RNA药物来改变生活，用于治疗严重的遗传性罕见疾病，如囊性纤维化，Leber的先天性 黑朦10和营养不良的大疱性表皮松解症。基于我们独特的专有RNA 修复平台技术，我们正在考虑患者和亲人的需求。
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述均为前 瞻性陈述，通常用“预期”，“相信”，“可能”，“估计”，“ 期望”，“目标”，“打算”等术语表示。“期待”，“可能”，“计划”，“潜力”，“预测”，“项目”，“应该”，“意志 ”，“愿意”和类似的表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和 假设以及截至本新闻稿发布之日可向管理层提供的信息。这些前瞻 性陈述包括但不限于有关QR-110及其临床开发及其治疗潜力的陈述，有关PQ-110-001的陈述，包括试验设计和预期的结果时间， 孤儿药品名称和快速通道指定的陈述，以及我们正在进行和计 划发现和开发候选产品及其时间的陈述，包括我们创新渠道中的陈 述。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预 期产生重大差异，包括但不限于与我们的临床开发活动相关的风险，包括我们之前和正在进行的研究中观察到的阳性结果可能不会在 以后的试验中复制或保证监管机构批准任何候选产品，FDA的快速 通道指定可能实际上不会导致更快的开发，监管审查或批准程序，制造工艺和设施，监管监督，产品商业化，知识产权声明，以及我 们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险，不确定性和其他因 素，包括我们在20-F表格中提交的年度报告的某些部分。鉴于这些 风险，不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即 使有新的信息可用，我们也没有义务更新这些前瞻性陈述，除非法 律要求。
Inotrem SA是一家生物技术公司，专门从事急性炎性疾病，如感染 性休克的免疫反应的控制，今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已 授予优先地位PRIME药物其主要产品MOTREMTM，在感染性休克领域。
PRIME计划于2016年由EMA创建
对药物开发的早期和持续支持，为患者提供更快的创新疗法，并有可能解决未满足的医疗需求。得益于PRIME计划，Inotrem将能够优化其领先分子的开发，并通过 EMA加速其监管档案的评估。在PRIME程序的访问MOTREMTM是基于以 下标准：（I）的显著当前未满足的医疗需要脓毒性休克的治疗的存在，（ⅱ）MOTREMTM的有效性在临床前模型中表现出体内，（iii）来自第1阶段临床研究的数据，证明对人的耐受性。
感染性休克是与严重感染相关的严重和过度的炎症反应，具有高死 亡率和存活患者的严重身体，心理和认知后果。脓毒症每年影响高 达1％的人口，死亡率为25％至40％，使其成为发达国家的第10大 死亡原因，也是重症监护病房死亡的主要原因。MOTREMTM是组分 LR12的活性配方，组分LR12是一种能够通过抑制TREM-1受体来控制 这种过度炎症反应的合成肽。MotremTM有可能改善脓毒性休克患者的血液动力学参数和存活率。目前，该指征尚无特效治疗方法。
“欧洲药品管理局决定将我们的产品纳入PRIME计划，这是对 Inotrem治疗急性炎症的创新方法的认识，涉及患者的重要预后和 需求对于致脓性休克等严重病症的治疗非常重要。这也是第一次为 重症监护开发的产品已达到PRIME状态，“Inotrem总裁兼联合创始 人Jean-Jacques Garaud说。“我们非常高兴能够成为这个计划的一部分，兴奋与EMA的人用药品委员会以推进临床和商业发展 MOTREMTM工作”玛格丽塔Magguilli萨尔塞多，Inotrem的开发总监 说：。
Inotrem SA是一家生物技术公司，专门控制急性炎症性疾病（如感 染性休克）的免疫反应。该公司开发了一种新的免疫调节概念，以 控制炎症反应的干扰。该公司更专注于重症监护室的靶向免疫治疗，于2013年在南希由罗氏集团早期研发部门负责人Jean-Jacques Garaud博士，SébastienGibot教授创建，Marc Derive博士。
Inotrem的主导产品（LR12）为多种治疗适应症（如感染性休克和 心肌梗塞）的个性化治疗铺平了道路。Inotrem得到了欧洲主要投 资者的支持：Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
Inotrem专注于针对急性炎症综合征的靶向免疫疗法，并且在该途 径的生物学和TREM-1受体方面具有强大的专业知识。TREM-1是由先 天免疫细胞和内皮细胞在急性组织攻击中表达的免疫受体。TREM-1 是炎性反应的一个放大器和最初表征其在败血症和其它急性病症如 缺血再灌注损伤，心肌梗死，出血性休克的病理生理学作用，胰腺 炎和肾功能衰竭。TREM-1是在感染性休克患者中观察到的基因组风 暴期间过度表达最多的途径之一。
LR12是一种合成肽，设计用于通过抑制TREM-1受体来控制炎症反应的扩增环。几种脓毒性休克的临床前模型可以记录LR12在不同物种 中的治疗功效，其显示出平衡的炎症反应，改善的血液动力学参数 和存活。
同时，Inotrem与个性化医疗战略罗氏诊断合作开发用于区分患者 群体的伴随诊断测试，并找出那些可能比Inotrem发展更好地应对 处理。目前，没有专门针对脓毒性休克原因的治疗，并且过去开发 此类治疗的尝试已经失败。
专注于控制急性炎症综合症的生物技术公司Inotrem SA今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其在感染性休克领域的主要产品 MOTREMTM的PRIority MEdicines（PRIME）计划。
EMA于2016年创建的PRIME的目的是通过为可能解决患者未满足需求的药物提供早期和增强的支持，更快地为患者提供治疗。通过 PRIME计划，Inotrem将能够优化其先导化合物的开发并加速EMA的监管评估。MOTREMTM在PRIME计划中的应用得到以下标准的支持：（i）治疗感染性休克有一个重要的未满足的医疗需求，（ii） MOTREMTM的功效可以在相关的体内临床前模型中得到证实（ iii） 来自1期临床试验的数据显示人受试者的耐受性。Inotrem今年在四 个欧洲国家推出了一项针对脓毒性休克患者的2期多中心临床试验。
感染性休克是一种严重且非常衰弱的急性病症，其存活率高，死亡 率高，身体，心理和认知方面存在长期关系。脓毒症的特点是对严 重感染的强烈和过度的全身性炎症反应，每年影响全世界高达1％的人口，死亡率为25％至40％，使其成为发达国家的第10大死亡原 因。国家和重症监护病房的第一个死因。MOTREMTM是活性成分LR12的配方，LR12是一种能够通过抑制TREM-1受体来控制炎症反应的扩 增环的合成肽，因此具有改善脓毒性休克患者的血液动力学参数和 存活率的潜力。
“EMA决定授予我们的产品PRIME状态，这是对Inotrem在急性炎症 治疗方面的创新治疗方法以及在感染性休克等严重疾病中对因果疗 法的迫切需求的重要认可。这也是第一次在重症监护环境中开发的产品正在获得PRIME状态，“Inotrem首席执行官兼联合创始人 Jean-Jacques Garaud说道。“我们很高兴参与该计划，并期待与 EMA的人用药品委员会合作，并通过他们的监管支持，推动我们的临床开发计划向MotremTM上市授权流程迈进”，Margarita Salcedo Magguilli补充说。，Inotrem的CDO。
Inotrem是一家生物技术公司，专门控制在重症监护环境中急性炎 症综合征中发生的过度免疫反应。该公司开发了一种新的免疫调节 概念，以控制对组织损伤的异常免疫反应。该公司于2013年在南希 由罗氏集团前研究和早期开发负责人Jean-Jacques Garaud博士，S ébastienGibot教授和Marc Derive博士创立。Inotrem（LR12）的主要产品为脓毒性休克和心肌梗塞的新靶向治疗铺平了道路。Inotrem得到了欧洲领先的专业投资者的支持--Sofinnova Partners，Edmond de Rothschild Investment Partners，Biomed Invest和Inserm Transfert Initiative。
TREM-1和MOTREMTM（LR12）
Inotrem专注于在重症监护环境中针对急性炎症综合征的靶向免疫 疗法，并且在TREM-1受体的生物学方面具有重要的专业知识。TREM-1是一种免疫受体，由介导先天免疫的细胞以及组织应激情况 下的内皮细胞表达。TREM-1的作用是炎症反应的放大器，其最初表 征为感染性休克，缺血再灌注损伤，心肌梗塞，失血性休克，胰腺 炎和肾衰竭。TREM-1途径是脓毒性休克患者报告的“基因组风暴” 期间过度表达最多的途径之一。TREM-1途径的激活导致涉及从败血 症向败血症性休克过渡的过度炎症反应。
LR12是能够通过抑制TREM-1受体来控制炎症反应的扩增环的合成肽。几种临床前脓毒性休克模型证明了LR12对几种动物物种的治疗益 处，具有平衡的炎症反应，改善的血液动力学参数和存活率。
Inotrem与罗氏诊断公司就个性化医疗策略进行合作，开发了一项 配套诊断测试，以便对败血症患者进行分层，并确定那些更有可能 对Inotrem治疗有反应的人。目前没有针对该适应症的特定疗法，并且过去开发专用疗法的尝试已经失败。
Maina Bhaman加入Sofinnova Partners，对生命科学进行了大量投 资。在加盟Sofinnova合伙人，她是投资总监试金石健康创新（原 帝国创新）到伦敦（英国）自2006年以来已投资和几个英国的生物 技术公司如送达董事会Autifony，Cellmedica，Psioxus治疗，Pulmocide，Topivert制药，Puridify（转让给通用电气），Thiakis（转让给惠氏）和Respivert（转让给强生公司）。此前，Maina曾在多家美国和英国生物技术公司的研发团队工作，包括 Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和 GeneMedicine。
作为生物技术生态系统的支柱，Maina享有卓越的专业和机构认可; 她连续几年入选英国生物技术领域最具影响力的女性。随着Maina Bhaman的到来，Sofinnova Partners团队进一步加强了其国际层面，并在该领域展现出独特的多样性。
Maina Bhaman说：“我期待加入像Sofinnova Partners这样经验丰 富的团队。我们在许多共同投资方面进行了合作，并为业务分享了 相同的愿景和相同的方法。我很高兴能继续完成这项推动我的使命，支持那些开发突破性技术的企业家，这些技术可以从根本上改善 患者的生活。”Sofinnova Partners总裁兼执行合伙人Antoine Papiernik继续说 道：“我们非常高兴地欢迎Maina成为我们团队的合作伙伴。他的专业知识和业绩记录与我们的团队和战略完美契合。此次招聘也有 助于加强我们的国际层面，并为Sofinnova Partners的发展做出有 利贡献。该公司总部设在巴黎，与有远见的企业家一起投资范式转换技术。Sofinnova Partners作为创始投资者和领导者，主要参与公司的初创公司和衍生公司。45年多来，该公司已为全球500多家已成为市 场领导者的公司提供支持。Sofinnova Partners目前管理着16亿欧 元。
SOFINNOVA
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Sofinnova Partners是一家专注于欧洲的领先生命科学风险投资公 司，已任命Maina Bhaman为合伙人。
作为一名成功的医疗保健投资者，Maina Bhaman来到Sofinnova Partners，拥有悠久的历史记录。在加入之前，她自2006年以来一 直担任伦敦（英国）Touchstone Innovations（前身为Imperial Innovations）的医疗保健投资总监。她曾领导或共同领导多项投 资，并担任多家英国生物技术公司的董事会成员，如Autifony，Cellmedica，Psioxus Therapeutics，Pulmocide，Topivert Pharma，Puridify（出售给GE），Thiakis（出售给Wyeth）和 Respivert（出售给J＆J）。此前，她曾在多家英国和美国生物技 术公司的研发团队工作，包括Celltech，Oxford Glyco Sciences，Chimeric Therapies和GeneMedicine。Maina拥有德克萨斯大学 奥斯汀分校（美国）的理学士学位和伦敦（英国）帝国商学院的MBA学位。
作为生物技术生态系统的长期成员，Maina获得了强大的专业和机 构认可; 并连续几年被评为英国最佳生物制药女性之一。随着 Maina Bhaman的到来，Sofinnova Partners继续打造一支具有独特 多样性的真正国际化团队。
Maina Bhaman说：“我很高兴加入像Sofinnova Partners这样经验 丰富的团队。我们共同合作进行了多项共同投资，并明确分享了共 同的方法和愿景。我期待着继续追求我的热情，支持企业家开发可 以显着改善患者生活的范式转换技术。
Sofinnova Partners执行合伙人兼董事长Antoine Papiernik补充 说：“我们非常高兴地欢迎Maina成为我们团队的合作伙伴。她的专业知识和业绩记录与我们的团队和战略完美匹配。此次招聘也进 一步推动了我们的国际影响力，并将为Sofinnova Partners的发展 做出积极贡献。
Sofinnova Partners是一家专注于生命科学的欧洲领先风险投资公 司。该公司总部位于法国巴黎，专注于范式转换技术与有远见的企 业家。Sofinnova Partners寻求投资作为初创企业和企业衍生企业的创始人和主要投资者，并在40多年的时间里为近500家公司提供 支持，在全球范围内创造了市场领导者。今天，Sofinnova Partners管理着超过16亿欧元。：http://www.**finnova.fr
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ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR），致力于通 过创造转化性RNA药物来改变生活，用于治疗严重的遗传性罕见疾 病，包括囊性纤维化，Leber的先天性黑朦10和营养不良大疱性表 皮松解症今天宣布，用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的研究药物QR-313已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定（ODD ）。QR-313是一种一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解决由于 COL
2017年9月，QR-313也获得了FDA的ODD。这标志着该公司从FDA和 EMA获得ODD的第五个候选药物。QR-313的首次人体临床试验预计将 于2018年启动，预计2018年中期数据读数也将开始。
ProQR首席发展战略官David M. Rodman博士说：“我们很高兴能够 在美国和欧洲为我们的QR-313计划指定针对营养不良性大疱性表皮 松解症的孤儿药。” “这对我们公司来说是另一个里程碑，并突 出了这种破坏性疾病患者的未满足需求。我们的目标是开发并积极 推进可以有针对性地处理DEB突变的一系列计划。”EMA Orphan药物指定（ODD）
在欧洲，为了有资格获得孤儿药的指定，当欧盟的患病率不超过5 万分之一时，必须将药物用于治疗，预防或诊断危及生命或长期衰 弱的疾病（或者药物营销不太可能产生足够的回报来证明其发展所 需的投资是合理的，并且当没有令人满意的诊断，预防或治疗方法 时
或者，如果存在这种方法，药物将是重要的对受此病影响的人 有益。作为鼓励开发孤儿药的激励措施，欧盟提供针对指定孤儿药的特定协议援助，一旦药品上市，市场独占10年，以及费用减免。
QR-313
QR-313是一种一流的基于RNA的寡核苷酸，旨在解决由于COL
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述之外的所有陈述均为前 瞻性陈述，通常用“预期”，“相信”，“可能”，“估计”，“ 期望”，“目标”，“打算”等术语表示。“期待”，“可能”，“计划”，“潜力”，“预测”，“项目”，“应该”，“意志 ”，“愿意”和类似的表达方式。前瞻性陈述基于管理层的信念和 假设以及截至本新闻稿发布之日可向管理层提供的信息。这些前瞻 性陈述包括但不限于有关QR-313及其临床开发及其治疗潜力的陈述，有关ODD的陈述及其潜在益处，以及有关我们针对DEB的计划管道的陈述。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期产生重大差异，包括但不限于与我们的临床开发活动相关的风险，包括我们可能无法实现孤儿药指定为我们的QR-提供的预期 益处313针对DEB的计划，在我们之前和正在进行的研究中观察到的阳性结果可能不会在以后的试验中复制或保证监管机构，制造工艺 和设施，监管监督，产品商业化，知识产权声明和风险的任何候选 产品的批准我们向美国证券交易委员会提交的文件中的不确定性和 其他因素，包括我们在20-F表格中提交的年度报告的某些部分。鉴 于这些风险，ProQR Therapeutics NV：
Hookipa Biotech AG（“Hookipa”）是一家临床阶段生物技术公 司，开创了一种创新的肿瘤学和传染病免疫激活疗法，今天宣布已 经筹集了5960万美元（5000万欧元）超额认购的C系列融资。该轮融资由一家未披露的蓝筹美国公共投资基金领导，该基金专注 于生命科学，与其他新投资者HBM Partners，Hillhouse Capital，Sirona Capital和战略投资者吉利德一同领导。目前所有 Hookipa投资者，Sofinnova Partners，Forbion Capital Partners，Boehringer Ingelheim Venture Fund，Takeda Ventures和BioMedPartners都参与了该轮融资。
筹款的收益将主要用于推进Hookipa领导发展计划的两个概念验证 临床试验，该公司在实体****患者中预防性巨细胞病毒 （“CMV”）疫苗的第二阶段研究，以及第一阶段研究其头颈部鳞 状细胞癌患者的TheraT®主动免疫治疗 此外，Hookipa计划将其技 术平台扩展到其他疾病领域，如前列腺癌。
Hookipa基于arenavirus的载体技术TheraT®和Vaxwave®旨在感染靶 细胞并刺激强效和持久的免疫反应。HB-101是公司基于Vaxwave®的CMV疫苗，今年早些时候成功完成了1期试验，证明了其安全性和免 疫原性。已显示TheraT®在小鼠中引发独特有效的抗原特异性CD8
+ 细胞毒性T细胞应答和强烈的肿瘤控制。TheraT®通过提供肿瘤相关 抗原特异性免疫以及警报性白细胞介素-33（IL-33）的释放起作用，这是刺激有效和保护性CD8
+细胞毒性效应T淋巴细胞的关键。
Hookipa首席执行官Joern Aldag说：“我们的愿景是一个免疫系统 通过单药治疗或药物组合积极控制传染病和癌症的世界。我们欢迎 来自这一领先的现有和新投资者的资金和支持，他们已经认识到我 们的新型病毒载体平台在这方面的潜力，多功能性和独特性。这项 融资使我们能够通过临床概念验证的主要转折点推进两项主要的开 发项目，并将我们的临床工作扩展到其他病毒学和肿瘤学适应症。”Hookipa Biotech
Hookipa Biotech是一家开发下一代免疫疗法的临床阶段公司使用 新型专有的沙粒病毒载体平台进行传染病和癌症治疗。
Hookipa的Vaxwave®技术提供了一种全新的复制缺陷病毒载体平台，旨在克服当前技术的局限性。Vaxwave®基于淋巴细胞脉络丛脑膜 炎病毒（LCMV）。在该载体中，编码通常负责病毒进入靶细胞的LCMV包膜蛋白的基因已被删除并被感兴趣的靶基因取代。由此产生的载体感染靶细胞并刺激非常有效和持久的免疫反应，但是它们不 能再复制，因此是非致病性的并且本质上是安全的。
Hookipa的TheraT®平台基于减毒复制病毒，能够引发最有效的T细 胞反应 - 这是治疗侵袭性癌症患者的关键步骤。重要的临床前数 据表明，TheraT®是一种强大的模式，能够使“冷酷的肿瘤变热”，这将导致在对抗实体肿瘤方面产生额外的功效。具体而言，已证 明TheraT®在动物中是安全的，并且能够在小鼠中引发独特有效的抗原特异性CD8
+细胞毒性T细胞应答和强烈的肿瘤控制。目前正在 准备首次针对人乳头瘤病毒引起的头颈癌的HB-201临床试验。该免 疫肿瘤学技术进一步被用于靶向肿瘤自身抗原或共享的新抗原。
Hookipa Biotech AG
Marine Popoff Communications Analyst Hookipa Biotech AG
Mpopoff**[ta]**kipabiotech.com
媒体查询
hookipa**[ta]**tinctif.com
+44（0）20 7866 ***
Hookipa Biotech在超额认购的C轮融资中筹集了6000万美元（5000 万欧元）
所得款项将用于通过概念验证临床试验推进领先发展计划
奥地利维也纳，2017年12月11日 - Hookipa Biotech AG （“Hookipa”）是一家临床阶段生物技术公司，开创了一种创新的肿瘤学和传染病免疫激活疗法，今天宣布已经筹集了5960万美元 （5000万欧元）超额认购的C系列融资。
HighLife SAS是一家医疗公司，专注于开发独特的经导管二尖瓣置 换术（TMVR）系统，用于治疗患有二尖瓣关闭不全的患者，今天宣 布任命Jose先生（“佩佩”） ）Calle Gordo担任董事会主席。
Pepe在医疗器械行业拥有30年的广泛业务和管理经验，曾在 Biosensors，Abbott，Guidant和Eli Lilly担任过各种执行和管理 职务。
直到最近，他还担任Biosensors董事会副主席，最后担任执行董事 兼首席执行官。在新加坡任职期间，他扭转了公司的经营业绩，建 立了战略联盟，并与最大的股东合作，成功地将公司私有化和退市，以便在介入心脏病学领域创造价值1亿美元的全球价值。
他之前领导的全球团队开发了Xience™，一系列药物洗脱支架和治 疗冠状动脉疾病的市场领导者，同时担任位于加利福尼亚Guidant的药物洗脱支架，血管介入的副总裁兼总经理。
作为位于布鲁塞尔的雅培血管公司的副总裁，他后来在美国以外的地方管理雅培血管的国际业务，并在全球范围内引领MitraClip™的商业化推广，MitraClip™是一种二尖瓣修复的经皮治疗。
Calle Gordo先生毕业于西班牙马德里Universidad Politecnica生 物医学和电子工程专业。
“我很高兴加入HighLife团队，我期待为公司和董事会提供支持，让HighLife二尖瓣成为可以从TMVR中受益的患者的现实。”Pepe说。
HighLife总部设在巴黎（法国），由GeorgBörtlein于2010年创立。在最近Sofinova Partners对HighLife的投资之后，Antoine Papiernik加入了公司的董事会。
“我们很高兴Pepe Calle Gordo加入公司担任主席。他在介入心脏 病学领域的长期经验和记录是首屈一指的。“Sofinnova Partners 执行合伙人Antoine Papiernik表示。
“我很荣幸和激动，我们可以吸引一位拥有Pepe人才和经验的董事 长。他对结构核心及其建筑运营能力的完美和全球理解是我们公司 发展阶段的理想时刻。“GeorgBörtlein说道。
HighLife技术依赖于以可逆方式在天然二尖瓣小叶周围初始放置环 组件。一旦确认了第一个组件的位置，生物假体就会在几分钟内通 过环传递，并且无论接入位置如何，都可以在天然环内找到其自然 位置。该方法允许在导管股静脉并通过穿过心房间隔膜的穿刺到达 天然二尖瓣之后进行经中隔假体的经中隔进入和输送。这种途径减 轻了在弱化的心肌中进行经心尖穿刺的需要，并且由于医生的青睐，因为避免了对患者的进一步创伤。
Inotrem SA是一家专注于控制感染性休克等急性炎症综合征的生物 技术公司，今天宣布与罗氏诊断公司签署研发合作协议，开发使用 由Inotrem开发的可溶性血浆循环蛋白（sTREM-1）的伴随诊断测试。罗氏专有的Elecsys®平台。这是罗氏诊断公司与一家初创生物技 术公司的第一份合作协议。
根据协议条款，罗氏和Intorem将共同开发一种体外稳健的原型分 析，用于定量测量脓毒性休克患者血浆样本中的可溶性TREM-1 （sTREM-1）。sTREM-1是TREM-1免疫扩增途径激活的标志物，并且 已显示高sTREM-1血浆浓度与败血症性休克患者的阴性结果相关。血液中sTREM-1的测量可为脓毒性休克患者的诊断和预后提供有价 值的指标1,2,3。
Inotrem目前正在对脓毒性休克患者进行临床2期临床试验，以证明 其先导化合物Motrem™（LR12）在脓毒性休克治疗中的益处4。与罗 氏诊断公司的合作可能会产生支持Motrem™开发的配套诊断。
“ 脓毒性休克的主要问题之一是该患者群体的异质性。该合作提 议开展一项测试，允许对败血症患者进行某种分层，以便理想地识 别更有可能对Motrem治疗做出反应的患者，“Inotrem首席执行官 兼联合创始人Jean-Jacques Garaud说。“这表明我们愿意加速为 这些患者开发针对性治疗解决方案。”
脓毒性休克的病理生理学特征在于对严重感染的强烈和过度的全身 性炎症反应5。其后果包括重要器官功能障碍和可能对患者致命的主要血液动力学障碍。TREM-1途径的激活被认为是导致感染性休克的关键因素6。
“作为体外诊断解决方案的领导者7，这是一个参与重症监护医学 新领域开放的绝佳机会，特别是在一个因感染性休克困难和高度异 质的人群而闻名的地区”，Jean-Claude分享Gottraux，罗氏诊断，集中和护理点解决方案负责人。“我们特别高兴，因为这是罗氏 诊断公司首次与一家初创生物技术公司合作。”
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