MAXCYTE

Debra Bowes，CARMA Cell Therapies首席商务官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

Gaithersburg，MD（LN：MXCR）

Maxcyte是一家早期药物开发公司。MaxCyte为下一代嵌合抗原受体 （CAR）工程细胞疗法开发了一种新颖且专有的平台。此外，该公 司今年还将其第一个CAR疗法推进诊所。

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MEDIPOST AMERICA

Antonio Lee，博士，首席执行官

10月4日 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

MEDIPOST使用多种人类脐带血衍生间充质干细胞（hUCB-MSC）开发 同种异体干细胞产品。MEDIPOST还在韩国运营着最大的脐带血库 CellTree，储存了超过240,000单位的脐带血。MEDIPOST America 是美国的全资子公司。MEDIPOST在韩国市场推出了世界上第一个同 种异体的“现成”hUCB-MSC产品CARTISTEM，适用于所有年龄段的膝关节骨性关节炎（OA）患者。CARTISTEM还在美国完成了I / II 期临床试验.MEDIPOST的另一个同种异体hUCB-MSC产品系列针对早 产儿的支气管肺发育不良（BPD）（韩国完成I期和II期;美国I / II期完成） ）和阿尔茨海默病（第一阶段完成，第二阶段在韩国 进行）。

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MEIRAGTX

Zandy Forbes，博士，首席执行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 1

纽约，纽约（纳斯达克股票代码：MGTX）

MeiraGTx是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，拥有四个正在 进行的临床项目和广泛的临床前和研究项目。MeiraGTx在病毒载体 设计和优化以及基因治疗制造方面具有核心能力，并具有潜在的转 化基因调控技术。在经验丰富的管理团队的带领下，MeiraGTx采用 了一种投资组合方式，通过许可，获取和开发技术，深入了解候选 产品和适应症。MeiraGTx最初的重点是未满足医疗需求的三个不同 领域：遗传性视网膜疾病，严重形式的口腔干燥症和神经退行性疾 病。虽然最初专注于眼睛，唾液腺和中枢神经系统，

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MESOBLAST

David Oxley，业务发展和许可高级副总裁

澳大利亚墨尔本（纳斯达克股票代码：MESO）

Mesoblast Limited是开发创新细胞药物的全球领导者。通过专有 工艺，Mesoblast从健康****的骨髓中选择高度纯化的间充质谱系 前体和干细胞，并创建可在工业上扩展的主细胞库，从每个供体生 产数千剂，符合严格的释放标准，批次一致性，可以“现成”使用 而无需组织匹配。该公司利用其专有技术平台建立了广泛的后期候 选产品组合。中胚层的同种异体，“现成”细胞产品候选者正在评 估他们针对具有高度，未满足的医疗需求的疾病晚期阶段的能力，包括心血管疾病，骨科疾病，

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MIMEDX

Gloria Matthews，博士，研究与开发高级副总裁

10月4日| 下午4：45 | La Jolla Ballroom 1

玛丽埃塔，乔治亚州（纳斯达克股票代码：MDXG）

MiMedx是一家领先的生物制药公司，利用人胎盘组织同种异体移植 物开发和营销再生和治疗性生物制剂，并为多个医疗领域提供专利 保护流程。“再生医学的创新”是公司为医生提供产品和组织以帮 助身体自我愈合的使命的框架。该公司利用其专有的PURION工艺方 法以及其他工艺处理人胎盘组织，通过采用无菌处理技术和终端灭 菌来生产同种异体移植物。迄今为止，MiMedx已提供超过130万种 同种异体移植物，用于伤口护理，烧伤，手术，整形外科，脊柱，运动医学，眼科和牙科医疗保健领域。

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MIROMATRIX

Jeff Ross，博士，首席执行官

10月3日| 下午5：30 | La Jolla宴会厅2

Eden Prairie，MN（私人）

Miromatrix是一家领先的再生医学公司生物工程可移植器官，包括 肝脏，肾脏，心脏和肺部，基于其专利的灌注脱细胞和再细胞化技 术，以满足对可移植的整个器官的巨大需求。除了整个器官的发育，Miromatrix还成功开发，制造和商业化了一系列全器官生物制品。MIROMESH是唯一用于软组织增强的肝脏衍生生物网，MIRODERM是 唯一的肝脏来源的伤口护理产品。Miromatrix正在利用公司的无细 胞产品商业化所获得的专业知识和知识，以及其再细胞化技术，全 面解决可移植器官短缺问题，并为数千名患者提供新的选择。

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MOLMED

Luca Alberici，博士，首席商务官

10月3日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 1

米兰，意大利（MLM.MI）

MolMed SpA是一家医疗生物技术公司，专注于新型细胞和基因治疗 产品的研究，开发和临床验证。MolMed的管道主要产品是Zalmoxis （TK），一种用于高风险急性白血病的III期细胞疗法和CAR- CD44v6，这是一种免疫基因治疗项目，可能对许多血液系统恶性肿 瘤和目前处于临床前开发阶段的几种上皮肿瘤有效。MolMed还向第 三方提供细胞和基因治疗方面的顶级专业知识，以开发和验证从临 床前到III期试验的项目，包括逆转录病毒和慢病毒载体的扩大和 cGMP制造以及患者特异性基因工程CD***

T细胞。MolMed总部位 于米兰，在米兰地区拥有两家GMP生产厂。

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MONARCH BIOSCIENCES

医学博士Colin Kealey，

10月4日首席医疗官 下午1：15 | La Jolla Ballroom 2

洛杉矶，加利福尼亚（私人）

MonarchBio是一家生命科学公司，专注于基于其薄膜镍钛合金 （TFN）技术平台商业化下一代细胞疗法和再生医学产品。MonarchBio的主要产品是与Fred Hutchinson癌症研究中心合作开 发的，是一种独特的平台，用于局部递送治疗实体瘤的细胞疗法。所谓的工程淋巴结（ELN）使用生物活性薄膜网将细胞疗法直接传 递到肿瘤部位。MonarchBio认为，这种方法通过直接向肿瘤部位提 供超高细胞密度，然后提供刺激性微环境来促进工程细胞的增殖和 持续杀死肿瘤，解决了实体瘤细胞治疗的一些关键挑战。。

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MUSTANG BIO

Manny Litchman，MD，首席执行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 1

纽约，纽约（纳斯达克股票代码：MBIO）

Mustress Bio是一家Fortress Biotech公司，是一家临床阶段的生 物制药公司，专注于新型癌症免疫治疗产品的开发和商业化，旨在 利用患者自身的免疫系统来消除癌细胞。Mustang旨在通过许可以其他方式获得所有权权益来获得这些技术的权利，为研究和开发 提供资金并获得许可将技术推向市场。Mustang与希望之城国家 医疗中心和Fred Hutchinson癌症研究中心合作开发了许多癌症的专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR-T）疗法，

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NIGHTSTAR THERAPEUTICS

David Fellows，首席执行官

10月3日| 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

英国伦敦（纳斯达克股票代码：NITE）

Nightstar是一家领先的临床阶段基因治疗公司，专注于为患有罕 见遗传性视网膜疾病的患者提供新型一次性治疗。Nightstar的主 要候选产品NSR-REP1是一种用于在眼内产生REP1的A****2载体，目前 正处于III期开发阶段，用于治疗choroideremia患者，这是一种罕 见的退行性遗传性视网膜疾病，目前尚无治疗方法每50,000人中就 有一人。2014年和2016年发表了NSR-REP1 I / II期试验的阳性结 果。在32例接受NSR-REP1治疗的患者中，通过4项开放性I / II期 临床试验，超过90％的患者得到维持

改善他们在两年的随访期间的视力。Nightstar的第二个候选产品NSR-RPGR，

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NOHLA THERAPEUTICS

Katie Fanning，首席执行官

10月4日| 上午9：15 | La Jolla Ballroom 2

Nohla Therapeutics是癌症和其他重症疾病患者的“现成”细胞疗 法的领先开发商。Nohla专有的缺口配体技术平台是其正在进行的临床，临床前和发现计划的基础。该公司的主要产品候选药物 dilanubicel目前正在进行两项正在进行的II期临床试验，用于接 受骨髓清除异体移植的恶性血液病患者，以及高剂量化疗后化疗诱 导的骨髓抑制的急性髓细胞白血病（AML）患者。Nohla还在免??疫 耐受和其他疾病领域开展多项临床前和发现计划。

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OPSIS THERAPEUTICS

Carter Cliff，联合创始人兼首席运营官

10月3日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

麦迪逊，WI（私人）

Opsis Therapeutics成立于2016年，是FUJIFILM，蜂窝动力国际（ CDI），FUJIFILM公司和威斯康星大学麦迪逊分校David Gamm博士的合作伙伴。该公司的使命是开发一流的视网膜疾病治疗方法。开 发这些治疗剂的技术基于最近的进展，其使得能够从诱导的多能干 细胞制造人细胞谱系。

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ORBSEN THERAPEUTICS

Larry Couture，博士，首席执行官

10月4日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 2

Galway，爱尔兰（私人）

Orbsen Therapeutics是一家位于爱尔兰戈尔韦的临床阶段间质细 胞免疫治疗公司。该公司的专有GMP兼容和可扩展的正选择纯化策 略提供了良好表征的基质细胞群。基质细胞免疫疗法作为治疗多种 医学病症的药物和外科手术的替代品具有很大前景，所述医学病症 包括急性炎性疾病，四肢动脉疾病，糖尿病并发症，关节炎和其他 炎性病症。治疗潜力与这些细胞调节免疫系统，限制炎症和促进受 损组织愈合和再生的天然能力有关。可以从单个

合并供体的脐带，骨髓

脂肪中以高产率选择细胞至接近100％的纯度，并扩大和 冷冻以产生大量“现成的”同种异体产物。糖尿病足溃疡，自身免 疫性肝病，糖尿病肾病和急性呼吸窘迫综合征患者的临床试验正在 进行中。

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ORGANOVO

Taylor Crouch，总裁兼首席执行官

10月3日| 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亚州圣地亚哥（纳斯达克股票代码：ONVO）

Organovo是一家生物技术平台公司，凭借其具有人类功能的3D生物 打印组织的革命性能力，已经发展了领导地位。3-D生物打印平台 可以创建具有复杂结构的耐用多细胞组织，复制本地生物学的关键 方面，以更好地了解疾病过程，发现新的治疗方法和疾病中药物的安全性评估 - 相关背景。Organovo有可能为客户提供基本上是人 工翻译的实验室，这可以大大提高药物研究的有效性。Organovo还 在开展多项研究新药（IND）培训计划，以开发其NovoTissues可移 植组织，以解决****和儿科人群中许多严重未满足的医疗需求，

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精密生物学

Michael Dombeck，业务发展副总裁

10月4日 上午11：30 | La Jolla Ballroom 2

Durham，NC（私人）

Precision BioSciences是一家生物技术公司，致力于通过其下一 代基因编辑技术ARCUS改善生活，ARCUS是一家专有的全资非CRISPR 编辑平台，应用于基因治疗，细胞治疗和农业。Precision的同种 异体细胞治疗系列包括广泛的工程化T细胞系列，该公司的首席 CD19 CAR-T计划于2019年开始临床测试.Precision的基因治疗管道 包括多个体内肝脏，眼睛和中枢神经系统基因编辑治疗候选物，基 于ARCUS核酸酶在体内有效编辑所需靶位点的能力，具有在非人灵 长类动物中证实的全身治疗功效。Precision的ARCUS编辑平台的价 值得到了公司广泛的专利组合的增强，

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再生贴片技术

Jane Lebkowski，博士，研发总裁

10月4日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

Menlo Park，CA（私人）

Regenerative Patch Technologies（RPT）是一家开发基于干细胞的植入技术用于治疗视网膜疾病的公司。CPCB-RPE1是RPT的主导产 品，在地理萎缩患者的临床开发中。CPCB-RPE1由超薄聚对二甲苯 膜上的多能干细胞衍生的极化视网膜色素上皮细胞组成，其模拟布 鲁赫膜的扩散特征。生产CPCB-RPE1种植体的技术由南加州大学，加州理工学院和加州大学圣塔芭芭拉分校独家授权给RPT。

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REGENEREX

Suzanne Ildstad，MD，首席执行官

10月4日 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

路易斯维尔，肯塔基州（私人）

Regenerex是一家创新的，晚期临床阶段的细胞治疗公司，致力于 开发其FCRx平台技术，旨在消除选择性****和严重自身免疫疾 病中慢性免疫抑制的负担。在一项正在进行的II期研究中，该公司 专有的同种异体细胞治疗产品FCR001已被证明能够诱导来自无与伦 比和无关供体的实体****受体的耐受性，使活体供肾移植受者 在移植后一年内完全摆脱免疫抑制。。FCR001 II期受试者利用低 清髓性调节实现了这些结果，其最小化通常与标准造血干细胞 （HSC）移植相关的毒性。美国 美国食品和药物管理局（FDA）已 授予Regenerex许可，以进行活体捐献肾移植的关键性III期研究。FDA还授予FCR001孤儿药物名称和再生医学高级治疗（RMAT）称号。

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RENEURON

Michael Hunt，首席财务官

10月3日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

南威尔士Pencoed（伦敦证券交易所：RENE）

ReNeuron是一家领先的临床阶段细胞治疗开发公司，在中风，严重 肢体缺血和失明的运动障碍临床开发方面具有治疗候选者 -引起疾 病，色素性视网膜炎。ReNeuron还推进其专有的外泌体技术平台，作为针对癌症的潜在新纳米药物，并作为基因疗法治疗的潜在传递 系统。

http://www.**neuron.com

SANGAMO THERAPEUTICS

Sandy Macrae，博士，首席执行官

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 1

里士满，加利福尼亚州（纳斯达克股票代码：SGMO）

Sangamo Therapeutics致力于将突破性科学转化为基因组疗法，利 用公司在基因组编辑，基因治疗，基因调控和细胞疗法方面的平台 技术改变患者的生活。

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SCM LIFESCIENCE

BG Rhee，博士，首席执行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 2

仁川大韩民国（私人）

SCM Lifescience是一家以研究为基础的生物制药公司，致力于利 用其专有技术平台Subfractionation Culturing Method（SCM）开 发下一代克隆间充质干细胞疗法。经过十多年的研究和开发，该公 司在韩国，美国，欧洲，中国和日本等主要市场的高纯度干细胞分 离和制造技术方面获得了知识产权保护。该公司的产品是同种异体的，骨髓来源的克隆间充质干细胞（cMSCs），针对各种炎症性免 疫疾病。该公司目前的临床管道包括慢性和急性类固醇难治性移植 物抗宿主病，急性胰腺炎，特应性皮炎和肝硬化。为了满足患者的需求，该公司的产品以新鲜和冷冻配方生产 - 新鲜用于急性患者的慢性和冷冻。目前，SCM Lifescience正在进行四项临床试验，计划于2019年开始另外两项试验。除了公司的管道外，SCM Lifescience还对再生医学领域的创新合作持开放态度。

http://www.**mlifescience.com

SEMMA THERAPEUTICS

Felicia Pagliuca，博士，细胞生物学研究与发展副总裁

10月4日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

Semma Therapeutics正在开创使用细胞作为药物的新治疗范式。Semma的新一代再生医学疗法将其突破性干细胞技术与旨在保护细 胞免受免疫系统侵害的专有传递系统相结合。Semma Therapeutics 正在进行的研究专注于将这些高度分化的活性细胞与最先进的设备 相结合，为糖尿病患者提供功能性治疗。Semma Therapeutics致力 于为诊所带来新的治疗选择并改善患者的生活。该公司总部位于马 萨诸塞州剑桥市，并在罗德岛州普罗维登斯开展业务。

http://www.**mma -tx.com

SENTIEN BIOTECHNOLOGIES

Brian Miller，首席执行官

10月3日| 下午5：00 | La Jolla Ballroom 2

列克星敦，马萨诸塞州（私人）

Sentien是一家临床阶段，风险投资支持的公司，开发基于细胞的全身炎症性疾病治疗。该公司的主要产品SBI-101利用中空纤维装 置中的间充质基质细胞（MSC），为患者的血液提供MSC分泌因子的可控，持续暴露。Sentien目前正在参加I / II期临床试验，该试 验用于治疗透析依赖性急性肾损伤，并在急性全身炎症空间进行额 外的临床前程序。

http://www.**ntienbiotech.com

SIGILON THERAPEUTICS

Rogerio Vivaldi，医学博士，总裁兼首席执行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 2

Sigilon平台的Afibromer生物材料避免了纤维化反应，允许植入体 内的工程细胞长时间传递治疗分子，充当活体治疗剂。这些工程细 胞可以以恒定速率递送分子，

者使用合成生物学技术进行编程以 响应变化的条件，例如疾病症状的间歇性突然发作

葡萄糖等特定 因子的波动血液水平。合成生物学工具和可编程遗传电路为复杂疾 病的治疗创造了新的可能性，并且可以编程以感知变化的条件并做 出适当的反应。这种方法不同于基因治疗RNA干扰，一旦将它们 引入体内就不能调整。

http://www.**gilon.com

固体生物学家

Jennifer Ziolkowski，首席财务官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（纳斯达克股票代码：SLDB）

Solid Biosciences是一家生命科学公司，专注于为Duchenne肌营 养不良症（DMD）寻找有意义的疗法。Solid是由疾病感染者创立的，是DMD的卓越中心，汇集了科学，技术和护理专家，推动具有改 变生活潜力的候选人组合。目前，Solid正在四个科学平台上推进 计划：纠正疗法，疾病调整疗法，疾病理解和辅助装置。

http://www.**lidbio.com

STEMBIOSYS

Robert Hutchens，总裁兼首席执行官

10月4日 上午10：00 | La Jolla Ballroom 2

德克萨斯州圣安东尼奥（私人）

StemBioSys专注于促进****干细胞的生长，用于研究，治疗

药物 发现应用。该公司的专利技术平台克服了创建临床有用的干细胞疗 法的障碍。该公司的技术代表了细胞研究的下一步发展，并以 CELLvo标签为研究市场。这些支持技术的核心是该公司的CELLvo Matrix。这种源自细胞的3-D微环境允许多种干细胞类型更快速地 复制，维持小的细胞大小并表达指示保留的干细胞效力的标志物，超过传统组织培养基质所见的标志物。该公司最近宣布了该公司技 术的无Xeno版本。StemBioSys还为研究市场提供多种细胞产品，

http://www.**embiosys.com

SYNPROMICS

Sarah Haecker Meeks，博士，业务开发副总裁

10月3日 下午2：00 | La Jolla Ballroom 2

英国爱丁堡（私人）

Synpromics是基因控制领域的领导者，通过专有的基因组学，生物 信息学和智能数据驱动设计，实现更安全，更有效的细胞和基因药 物，从而改善人类健康。该公司开发了PromPT，这是一个多维生物 信息学数据库，可以进行特定产品的启动子设计和选择，为下一代 基于细胞和基因的药物和生物加工应用提供支持。该公司在多个领 域开展业务，包括基于细胞和基因的医学，生物制剂和病毒载体生 物加工的广泛应用。Synpromics设计和开发高度特异性的启动子，以在任何细胞类型，组织

环境条件下以所需水平和特异性驱动基 因表达。目前的合作伙伴包括Audentes，BioMarin，uniQure，AGTC，

http://www.**npromics.com

TERUMO BCT

Antoinette Gawin，总裁

10月4日 上午9：45 | La Jolla Ballroom 2

Lakewood，CO（私人）

作为血液成分，治疗性单采，细胞和自体生物技术的全球领导者，Terumo BCT相信细胞对患者的潜力可能比目前更高。作为细胞分离 领域40多年的创新者，该公司致力于提供自体生物技术，为临床医 生和医疗保健组织提供始终如一的可重复结果。通过Terumo的服务 和支持，该公司使医生能够使用尖端技术，增加患者获得自体疗法的机会，并继续推进下一代技术。

http://www.**rumobct.com

THRIVE BIOSCIENCE

Takashi Kiyoizumi，医学博士，博士，国际执行副总裁

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

Boston，MA（私人）

Thrive Bioscience正在开发一系列仪器，用于解决手工进行的细 胞和干细胞培养（包括iPSCs）引起的研究，药物发现和开发以及 再生医学的主要障碍。Thrive的系统提供可重复的协议，可扩展的单元传播，分析和完整的过程历史记录以及支持图像。Thrive通过 一系列基于专有图像处理软件，分析，光学和传感器的产品系列，满足从研究实验室到临床前/中试规模生产的广泛用户。Thrive将 在今年年底向国际知名客户提供其首批收入工具，包括哈佛干细胞 研究所和麻省理工学院和哈佛大学。

http://www.**rivebio.com

TIKOMED

Adam Bruce，创始人兼执行董事会成员

10月4日 下午3：45 | La Jolla Ballroom 2

瑞典Viken（私人）

TikoMed AB是一家专注于转化发展的私营公司。目前正在开发两个 项目。IBsolvMIR是一种药物，可以帮助治疗细胞克服先天免疫系 统对血液的攻击。它可以使临床开发成功与失败完全不同。

http://www.**komed.com

UNICYTE

Daniel Gau博士，首席运营官

10月3日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

Oberdorf，瑞士（私人）

Unicyte是纳米细胞外囊泡和人类肝脏干细胞的领先专家，专注于 肾脏和肝脏疾病，糖尿病和肿瘤学。Unicyte与意大利都灵大学 Camussi教授建立了15年的公私合作伙伴关系，拥有15个专利家族 和130多项授权专利。该公司已建立了广泛的内部开发和许可治疗 渠道。Unicyte目前使用细胞外囊泡，人类肝脏干细胞衍生的类 器官运行九个临床前程序。Unicyte是Fresenius Medical Care的独立子公司，Fresenius Medical Care是全球最大的肾病患者产品 和服务提供商。

http://www.**icyte.ch

UNIQURE

Jon Garen，首席商务官

10月3日 下午2：45 | La Jolla Ballroom 1

列克星敦，马萨诸塞州（纳斯达克股票代码：QURE）

uniQure正在实现基因治疗的希望，单一治疗具有潜在的治疗效果。我们开发了一种模块化技术平台，可以为患有严重遗传疾病的患 者快速推出新的疾病改善疗法。我们拥有专注于创新基因疗法的管 道，并在我们的导联适应症，血友病B和亨廷顿病的临床前概念验 证中建立了临床概念验证。我们的基于腺相关病毒（A****）的基因 疗法系列是使用创新技术平台开发的，该平台由行业领先的专有商 业级制造能力支持。通过最近的合作以及我们与Bristol-Myers Squibb的战略合作伙伴关系，为心血管疾病开发基因疗法，

http://www.**iqure.com